اتخذت إدارة الغذاء والدواء خطوة حاسمة نحو الموافقة على العلاج الأول باستخدام تقنية تحرير الجينات الثورية المعروفة باسم كريسبر CRISPRلعلاج مرض فقر الدم المنجلي.
اتخذت إدارة الغذاء والدواء خطوة حاسمة اليوم نحو قرار تاريخي – الموافقة على أول علاج طبي يستخدم تحرير الجينات. مهدت لجنة من مستشاري إدارة الغذاء والدواء المستقلين الطريق لعلاج المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي.
ينضم إلينا الآن مراسل الصحة في NPR Rob Stein.
روب، تبدو هذه لحظة مهمة لكل من المرضى ولتطوير هذا النوع الجديد من الادوية. أخبرنا، لقد قمت بتغطية هذا الأمر لفترة طويلة، ما مدى أهميته؟
روب ستاين، عبر الإنترنت: نعم، إنها مشكلة كبيرة تتم مراقبتها عن كثب من قبل العلماء وصناعة التكنولوجيا الحيوية والمرضى بالطبع. وذلك لأن تحرير الجينات يولد إثارة هائلة يمكن أن يؤدي إلى علاجات جديدة للعديد من الأمراض من خلال السماح للعلماء بالتلاعب بالحمض النووي DNA بسهولة أكبر من أي وقت مضى.
وهذه هي المرة الأولى التي يصل فيها العلاج الذي يستخدم تحرير الجينات لعلاج مرض ما إلى هذا الحد، حيث كان يخضع للتدقيق سابقًا من قبل مستشارين خارجيين من إدارة الغذاء والدواء، والتي عادة ما تكون الخطوة الأخيرة قبل الحصول على الموافقة. في هذه الحالة، يستخدم العلاج تقنية تحرير الجينات المعروفة باسم كريسبر لعلاج مرض الخلايا المنجلية. وهذا مرض رهيب في الدم يؤثر على ملايين الأشخاص في جميع أنحاء العالم، بما في ذلك حوالي مائة ألف في الولايات المتحدة.
Summer: حسنا. Rob، كيف يعمل؟
Stein: إذن يقوم العلماء بإزالة خلايا نخاع العظم من المرضى. ويستخدمون تقنية كريسبر Crispr لتحرير الجين الموجود في تلك الخلايا ثم إعادة مليارات الخلايا المعدلة إلى أجسامهم. تضخ الخلايا المعدلة بروتينًا يحتاجه مرضى الخلايا المنجلية لتكوين خلايا دم حمراء صحية، يسمى الهيموجلوبين. والأمل هو أن ذلك من شأنه أن يخفف من نوبات الألم المؤلم التي يعاني منها مرضى فقر الدم المنجلي ويمنع القائمة الطويلة من المضاعفات التي عادة ما تقصر حياة المرضى، مما يسمح لهم بعيش حياة طبيعية كاملة.
سمرز: واجتماع اليوم، كيف سارت الأمور؟
ستاين: لقد كان اجتماعًا استشاريًا غير عادي جدًا لإدارة الغذاء والدواء. كما تعلمون، عادةً ما تطلب إدارة الغذاء والدواء من المستشارين التصويت على ما إذا كان العلاج الجديد آمنًا وفعالاً ويجب الموافقة عليه. لكن في هذه الحالة تبدو البيانات واضحة تمامًا. يبدو أن العلاج قد نجح تقريبًا مع كل مريض بالفقر الدم المنجلي الذي تم تعديل خلاياه حتى الآن، مما أدى إلى تغيير حياته بالكامل. ويبدو آمنًا جدًا.
وافق علماء إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، لذلك طلبت الوكالة من المستشارين التركيز على ما إذا كانت هناك حاجة إلى مزيد من الأبحاث للتأكد من أن تحرير الجينات لا يسبب عن طريق الخطأ طفرات جينية يمكن أن تسبب مضاعفات على المدى الطويل. أثار عالم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والباحث المستقل أسئلة حول ذلك خلال اجتماع اليوم. ولكن اتفق العديد من أعضاء اللجنة على أن إجراء المزيد من الأبحاث قد يكون مفيدًا، فقد أعرب الكثيرون أيضًا عن حماسهم للعلاج وقليل من المخاوف من أن المخاطر النظرية قد تفوق الفوائد الواضحة.
سكوت وولف: من المثير حقًا أن نرى عدد المرضى الذين تم علاجهم ومدى إيجابية النتائج. نريد أن نكون حريصين على عدم السماح للعدو المثالي بالخير.
ستاين: استمع المستشارون أيضًا إلى بعض الشهادات العاطفية من مرضى فقر الدم المنجلي، بما في ذلك فيكتوريا جراي. كانت فيكتوريا أول مريضة بفقر الدم المنجلي تحصل على العلاج. ولعلك تتذكر يا خوانا أن محطة NPR كان لها حق الوصول الحصري لتدوين تجربتها. وإليكم بعض ما قالته للجنة.
فيكتوريا غراي: أعتقد أنه إذا أجبت بنعم على هذا العلاج، فإنه سيغير حياة العديد من الأشخاص الذين يعانون من الأمراض والاضطرابات ويشعرون الآن باليأس بشكل إيجابي. ولكن بمجرد أن يأتي، يمكنهم أن يشعروا بالأمل مرة أخرى، تمامًا كما فعلت أنا.
ستاين: كما تعلم، اختفت جميع الأعراض التي تعاني منها فيكتوريا منذ أن تلقت العلاج، مما مكنها من القيام بأشياء لم تكن تستطيع القيام بها من قبل، مثل العمل بدوام كامل ورعاية نفسها وأطفالها.
سمرز: هذا غير معقول روب، ماذا سيحدث بعد ذلك؟
شتاين: لدى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مهلة حتى 8 ديسمبر لاتخاذ قرار بشأن علاج تحرير الجينات بتقنية كريسبر للخلايا المنجلية. ولكن لا يزال هناك الكثير من الأسئلة. أحد الأسئلة الكبيرة هو، هل سيتمكن المرضى الذين هم في أمس الحاجة إليها من الحصول عليه؟ ومن المتوقع أن يكون باهظ الثمن للغاية – الملايين لكل مريض. وهذا معقد. وهذا سيجعل من الصعب إتاحته على نطاق واسع، خاصة في البلدان الأقل ثراءً حيث تكون الخلايا المنجلية أكثر شيوعًا
